داروهای بیماری ALS

چگونه بیماران می‌توانند با موفقیت یک رژیم دارویی ALS را دنبال کنند؟

مدیریت داروهای مربوط به ALS مستلزم شناخت انواع مختلف داروهای موجود و نحوه مصرف آن‌ها است. چشم‌انداز درمانی برای ALS شامل داروهایی با هدف کند کردن پیشرفت بیماری و داروهای دیگری است که برای مدیریت علائم خاص طراحی شده‌اند.

در حال حاضر، چند درمان اصلاح‌کننده بیماری تایید شده برای ALS وجود دارد. این داروها به روش‌های مختلفی عمل می‌کنند تا به طور بالقوه بر روند بیماری تأثیر بگذارند.

هر یک از این داروهای مدیریت علائم، مشخصات مربوط به فواید و عوارض جانبی احتمالی خود را دارد. انتخاب دارو و روش مصرف آن - اعم از خوراکی، تزریق وریدی یا داخل نخاعی (به داخل مایع نخاعی) - به داروی خاص، علامت تحت درمان و عوامل فردی بیمار بستگی دارد.

چگونه بیماران می‌توانند با موفقیت یک رژیم دارویی ALS را دنبال کنند؟

ریلوزول چگونه برای درمان روزانه ALS استفاده می‌شود؟

ریلوزول اولین دارویی بود که در ایالات متحده برای درمان ALS تایید شد. نحوه عملکرد ریلوزول کاهش میزان گلوتامات در مغز و نخاع است.

گلوتامات یک پیام‌رسان عصبی است که سلول‌های عصبی از آن برای ارسال سیگنال‌ها استفاده می‌کنند، اما در ALS، سطوح بالاتر از حد معمول گلوتامات مشاهده شده است. با مسدود کردن ترشح گلوتامات، ریلوزول با هدف محافظت از نورون‌های حرکتی در برابر آسیب عمل می‌کند.

کارآزمایی‌های بالینی که منجر به تایید ریلوزول شد، بهبود نسبی و اندکی در بقا، به طور معمول چند ماه، را نشان داد. مطالعات جدیدتر که به استفاده در دنیای واقعی نگاه می‌کنند، نشان می‌دهند که بهبود بقا می‌تواند طولانی‌تر باشد و برای برخی افراد به طور بالقوه از چندین ماه تا بیش از یک سال و نیم متغیر باشد.

توجه به این نکته مهم است که ریلوزول پیشرفت ALS را متوقف نمی‌کند، اما ممکن است به کند شدن آن کمک کند.

بیماران در طول درمان ALS با اداراوون باید چه انتظاری داشته باشند؟

اداراوون داروی دیگری است که برای درمان ALS تایید شده است. تصور می‌شود اداراوون با کاهش استرس اکسیداتیو عمل می‌کند؛ فرآیندی که می‌تواند به نورون‌های حرکتی آسیب برساند. اگرچه مکانیسم دقیق آن در ALS کاملاً شناخته نشده است، اما اعتقاد بر این است که خواص آنتی‌اکسیدانی آن در این زمینه نقش دارد.

در ابتدا، اداراوون به صورت تزریق وریدی تجویز می‌شد. در سال ۲۰۲۲، یک فرمول خوراکی به نام Edaravone ORS تایید شد که مصرف آن را برای افراد آسان‌تر کرد. برنامه درمانی معمولاً شامل یک چرخه مشخص از دوزهای روزانه و در پی آن روزهای بدون مصرف است.

مطالعات اولیه، به ویژه در ژاپن، نشان داد که اداراوون می‌تواند کاهش عملکرد حرکتی در ALS را کند کند. با این حال، نتایج مطالعات بعدی متناقض بوده و تحقیقات برای درک کامل اثربخشی آن در گروه‌های مختلف بیماران همچنان ادامه دارد.

عوارض جانبی شایع به طور کلی خفیف هستند و می‌توانند شامل کبودی، سردرد و خستگی باشند. افراد مبتلا به حساسیت به سولفیت باید از واکنش‌های آلرژیک احتمالی آگاه باشند.

چگونه توفرسن شکل ژنتیکی SOD1 از بیماری ALS را هدف قرار می‌دهد؟

توفرسن یک درمان هدفمند به‌ویژه برای افرادی است که به شکل ژنتیکی ALS ناشی از جهش در ژن SOD1 مبتلا هستند. این شکل ژنتیکی درصد کمی از کل موارد ALS را شامل می‌شود.

توفرسن نوعی دارو به نام الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس است. این دارو با مداخله در تولید پروتئین SOD1 که اعتقاد بر این است در این زیرگروه ژنتیکی خاص از ALS مضر است، عمل می‌کند.

کارآزمایی‌های بالینی برای توفرسن نتایج امیدوارکننده‌ای را در کند کردن پیشرفت بیماری و در برخی از شرکت‌کنندگان، تثبیت یا حتی بهبود علائم در طول چندین سال نشان داده است.

این یک یافته بسیار مهم است، زیرا متوقف کردن یا معکوس کردن زوال عصبی در ALS در گذشته بسیار نادر بوده است. این دارو از طریق تزریق تجویز می‌شود. از آنجا که این دارو یک علت ژنتیکی خاص را هدف قرار می‌دهد، توفرسن برای همه بیماران مبتلا به ALS مناسب نیست، بلکه فقط برای کسانی است که جهش‌های تایید شده SOD1 دارند.

داروهایی برای مدیریت علائم شایع ALS

اگرچه درمانی برای ALS وجود ندارد، اما چندین دارو می‌توانند به مدیریت علائم ایجاد شده کمک کنند. هدف این درمان‌ها بهبود کیفیت زندگی با رسیدگی به چالش‌های خاصی است که افراد مبتلا به ALS ممکن است با آن‌ها مواجه شوند.

چگونه دکسترومتورفان و کینیدین می‌توانند ناخویشتن‌داری عاطفی را در ALS درمان کنند؟

ناخویشتن‌داری عاطفی (PBA) یک شرایط عصبی است که می‌تواند باعث ایجاد حملات ناگهانی، مکرر و شدید خنده یا گریه شود که با موقعیت همخوانی ندارد. این حالت به خلق‌وخو ربطی ندارد، بلکه ناشی از آسیب به مسیرهای مغزی است که ابراز احساسات را کنترل می‌کنند.

دکسترومتورفان به همراه کینیدین دارویی است که به طور خاص برای درمان PBA در افراد مبتلا به ALS تایید شده است. این دارو با تاثیر بر مسیرهای خاصی در مغز به کاهش دفعات و شدت این فوران‌های احساسی کمک می‌کند.

گزینه‌های پزشکی برای تسکین اسپاستیسیته عضلانی در ALS چیست؟

سفتی عضلات (اسپاستیسیته) و اسپاسم‌ها یا گرفتگی‌های عضلانی غیرارادی شایع هستند و می‌توانند بسیار ناخوشایند باشند. چندین دارو برای کمک به مدیریت این علائم در دسترس هستند.

این داروها ممکن است شامل شل‌کننده‌های عضلانی باشند که روی سیستم عصبی مرکزی کار می‌کنند تا تونوس عضلانی را کاهش داده و اسپاسم‌ها را کم کنند. هدف، آسان‌تر کردن حرکت و کاهش درد مرتبط با این مشکلات عضلانی است.

پزشکان چگونه ترشح بیش از حد بزاق (سیالوره) را در بیماران ALS مدیریت می‌کنند؟

سیالوره یا تجمع بیش از حد بزاق می‌تواند منجر به سرازیر شدن آب دهان شود که می‌تواند از نظر اجتماعی فرد را منزوی کند و مشکلات دیگری مانند تحریک پوست یا ریختن بزاق به مجرای تنفسی (آسپیراسیون) ایجاد کند.

می‌توان از داروها برای کاهش تولید بزاق استفاده کرد. این داروها معمولاً با مسدود کردن سیگنال‌هایی که به غدد بزاقی دستور تولید بزاق می‌دهند، عمل می‌کنند.

مدیریت سیالوره می‌تواند به طور قابل توجهی راحتی بیمار را بهبود بخشد و خطر عوارض را کاهش دهد.

رویکردهای دارویی برای مدیریت درد در ALS چیست؟